Первое средство генной терапии могут разрешить в США

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) может одобрить применение первого в стране лекарства для генной терапии.

Препарат Tisagenlecleucel производства швейцарской компании Novartis разработан для борьбы с острым лимфобластным лейкозом – раком крови. Такая форма лейкоза – самый распространенный вид рака среди американских детей.

Препарат был рекомендован к использованию консультативным советом агентства, и если FDA одобрит средство, то воспользоваться им смогут и совсем юные пациенты в возрасте от 3 лет.

Хотя регулятор не обязан выполнять рекомендации консультативного совета, эксперты расценивают шансы на то, что препарат будет одобрен, как очень высокие. Окончательное решение ожидают в сентябре этого года.

Само средство было разработано учеными Пенсильванского университета, однако лицензия принадлежит швейцарцам. Стоить лекарство будет до 500 тысяч долларов, но его достаточно применить однократно, а не годами, как в случае с химиотерапией.