Швейцарский фармацевтический гигант Novartis объявил о том, что Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило применение препарата Zolgensma, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии.
Дети с этим редким генетическим заболеванием, вызывающим поражение двигательных нейронов спинного мозга, к двум годам в 90% случаев могут жить лишь при постоянно подключенном аппарате искусственного поддержания жизнедеятельности.
По информации производителя, Zolgensma является лекарством однократного применения, которое заменяет поврежденный ген, вызывающий болезнь, его функциональной копией. Как показали клинические испытания препарата в США, его введение возвращает пациентам важнейшие навыки, в том числе способность держать голову и сидеть без поддержки.
Стоимость дозы Zolgensma составляет $2,125 млн — таким образом, это самое дорогое лекарство в мире, сообщает AFP. Как утверждает Novartis, столь высокая цена обусловлена уникальностью препарата, более того — существующие методы лечения обходятся родителям пациентов в полтора раза дороже.
Be the first to comment on "FDA одобрило самое дорогое лекарство"