Найдено средство против болезни Паркинсона

Нилотиниб, популярный препарат для борьбы с раком крови, успешно прошел клинические испытания в качестве лекарства от болезни Паркинсона. Эти опыты подтвердили не только его безопасность, но и эффективность даже в крайне малых дозах, пишут ученые в журнале JAMA Neurology.

“Наши наблюдения показывают, что пациенты, принимавшие нилотиниб, впоследствии лучше справлялись с тестами на подвижность и меньше страдали от различных проблем с качеством жизни, чем члены контрольной группы. Это говорит, что данный препарат стабилизировал болезнь, чего мы не наблюдали в опытах с любыми другими лекарствами”, – заявил Фернандо Паган, профессор университета Джорджтауна, чьи слова приводит пресс-служба журнала.

Болезнь Паркинсона, как объясняет ученый, развивается в результате разрушения так называемой черной субстанции в мозге – особого отдела, который генерирует дофамин, гормон удовольствия, и направляет его в двигательные центры в глубинных слоях мозга. Разрушение черного вещества приводит к тому, что человек начинает плохо двигаться, теряет баланс и испытывает боль при движении.

Как и в случае со многими другими нейродегенеративными заболеваниями, ученые пока не до конца понимают природу развития болезни Паркинсона и не знают, как ее можно вылечить или хотя бы остановить ее развитие. Существующие препараты, такие как леводопа или стимуляторы активности дофаминовых рецепторов, могут лишь подавлять некоторые ее симптомы на первых этапах развития, а также обладают серьезными побочными эффектами.

Примерно пять лет назад, как отмечают Паган и его коллеги, их команда и другие группы ученых заметили, что популярное лекарство от рака – нилотиниб – не только замедляет размножение опухолевых клеток, но и мешает формированию токсичных белковых молекул, альфа-синуклеина и тау-белка, считающихся главной причиной смерти нейронов в черном веществе мозга.

Данное свойство нилотиниба натолкнуло нейрофизиологов на мысль, что это вещество может замедлить развитие болезни Паркинсона. Ученые давно хотели провести клинические испытания с применением данного лекарства, однако этому мешало то, что нилотиниб считался крайне опасным для здоровых людей из-за небольшой, но существенной вероятности вызвать внезапную смерть при приеме в дозах, необходимых для лечения рака.

Недавно Паган и его команда получили разрешение на подобные эксперименты, в рамках которых они использовали минимальные дозы нилотиниба. Для этих опытов ученые собрали группу из семи десятков пожилых людей, страдавших от тяжелых форм болезни Паркинсона, согласившихся принимать противораковый препарат на протяжении года.

Изначально, как отмечает нейрофизиолог, эти эксперименты были нацелены только на проверку безопасности лекарства для здоровья пациентов, однако вскоре ученым стало ясно, что даже небольшие дозы нилотиниба заметно улучили состояние их подопечных. В частности, концентрация альфа-синуклеина и тау-белка уменьшилась на 20% и 30% соответственно, а концентрация дофамина в их организме выросла на 50%.

Кроме того, когнитивные показатели и уровень контроля над телом не изменился у пациентов, принимавших лекарство, тогда как и то, и другое значительно ухудшилось у представителей контрольной группы. Это означает, что нилотиниб остановил или резко замедлил развитие болезни Паркинсона.

Как подчеркивают ученые, ни один из добровольцев, принимавших небольшие количества нилотиниба, не жаловался на побочные эффекты и не вышел из эксперимента по подобным причинам. По мнению авторов статьи, все это говорит о том, что в ближайшее время следует начать более масштабные клинические испытания третьей фазы. Успешное завершение испытаний позволит бороться с болезнью Паркинсона при помощи этого препарата.